Come funziona la terapia prodotta ad personam nei laboratori molecolari

La terapia genica chiamata Car-T, acronimo di chimeric antigen receptor, è una delle tecniche più promettenti contro le malattie rare. Si tratta di una immunoterapia su misura del paziente, plasmata sulle caratteristiche del male da colpire. Ogni terapia viene prodotta ad personam in laboratori di ricerca molecolare. Per la produzione di un singolo trattamento servono settimane. Spesso ricercatori, sviluppatori, produttori e aziende autorizzate al commercio di queste terapie sono soggetti diversi; da questo punto di vista l'italiana Molmed è un «unicum» essendo in grado di sostenere tutte queste fasi.

Nella seconda metà del 2017 la Food and drug administration americana (Fda) ha autorizzato due terapie geniche, una per la leucemia linfoblastica acuta pediatrica e l'altra per il linfoma a cellule B degli adulti. Nel primo caso il paziente viene sottoposto a prelievo di sangue per isolare i linfociti T, i quali a loro volta vengono geneticamente modificati per essere in grado di riconoscere un antigene presente sulla superficie delle cellule leucemiche. A questo punto i linfociti modificati vengono coltivati e infusi nel paziente per distruggere le cellule tumorali. Poiché si tratta di una malattia rara, questa terapia genica è stata approvata dopo una sperimentazione su 68 pazienti, un numero piccolo rispetto ai test richiesti per altre terapie. Di questi, l'83 per cento ha raggiunto la remissione a tre mesi. Nel bimbo operato al Bambin Gesù di Roma le cellule leucemiche sono sparite nell'arco di un solo mese.

L'altra terapia Car-T autorizzata dalla Fda segue la stessa metodica di ingegnerizzazione cellulare e si applica ad adulti affetti da linfoma diffuso a cellule B grandi. In questo caso la sperimentazione è stata condotta su 101 pazienti. I 51 per cento ha ottenuto una remissione completa e il 21% parziale.

I ricercatori sono al lavoro per verificare se le terapie Car-T risultate efficaci contro i tumori liquidi possono essere applicate anche a quelli solidi. Altre analisi sono in corso per ridurre gli effetti collaterali il più frequente dei quali è la «tempesta citochinica».

Le citochine sono molecole infiammatorie che possono provocare febbre, edema polmonare e calo di pressione.