Telethon, ora la ricerca cresce con la solidarietà

Un traguardo di solidarietà e speranza per la ricerca scientifica. In occasione dei suoi diciotto anni di attività, Telethon, l’organizzazione che raccoglie fondi per finanziare progetti per la cura delle malattie genetiche, ha festeggiato ieri nella sala del Refettorio della Camera dei Deputati, gli obiettivi raggiunti dalle terapie messe a punto dai ricercatori della Fondazione. Soluzioni decisive, che hanno consentito di conseguire risultati importanti per debellare quelle patologie derivate da alterazioni del Dna. La vittoria decisiva di Telethon è essere riuscita a sconfiggere la Ada-Scid, rara immunodeficienza ereditaria che impedisce all’organismo di difendersi da qualsiasi agente infettivo con cui venga a contatto. Ebbene, dieci piccoli pazienti affetti dalla malattia sono stati curati attraverso un protocollo innovativo, che ha consentito la correzione del difetto genico.
«I bambini erano nati in una situazione incompatibile con la vita stessa, con un sistema immunitario fortemente compromesso - ha spiegato Maria Grazia Roncarolo, direttrice dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano -. Ora sono tornati a vivere grazie alla terapia genica e sono guariti completamente». E la missione di Telethon continua. I ricercatori stanno, infatti, avviando una sperimentazione anche sulla leucodistrofia metacromatica, malattia ereditaria che comporta la progressiva perdita delle funzioni del sistema nervoso centrale e periferico, causata dall’assenza di un enzima che partecipa al processo di rinnovamento della mielina.
Una delle emergenze dei medici Telethon è, inoltre, la cura di disturbi ereditari del sangue come la talassemia e l’emofilia con una sperimentazione di una innovativa strategia, già testata sui topi. La Fondazione viene affiancata nel suo percorso di solidarietà da dodici partner, tra cui l’Unione italiana lotta alla distrofia muscolare e la Bnl.