Un codice a barre per curare l’emofilia

da Milano

Un «codice a barre» che permetta di evitare il rigetto dei farmaci utilizzati nella terapia genica: è la soluzione che offre una ricerca condotta all'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (Hsr-Tiget), diretto da Luigi Naldini, e recentemente pubblicata online da Nature Medicine. La scoperta potrebbe essere applicata entro pochi anni alla cura dell'emofilia e di alcune malattie metaboliche.
Nella terapia genica il farmaco è un vero e proprio gene che, inserito nelle cellule malate del paziente, va ad affiancarsi ai geni già presenti, ma che funzionano in maniera anomala; in questo modo con il farmaco-gene è possibile correggere il difetto responsabile della malattia genetica. Ma se il sistema immunitario del paziente funziona bene «vede» il farmaco-gene come un «intruso» e lo rigetta.

Per aggirare questo ostacolo il gruppo di Naldini ha utilizzato i micro-Rna, piccole molecole simili ad un nastro ripiegato su se stesso, che contengono una sequenza di nucleotidi (mattoncini simili a quelli del Dna) che funziona come un «codice a barre» capace di riconoscere gli altri geni: questi micro-Rna vengono utilizzati per ricoprire il farmaco-gene, che in questo modo viene «nascosto» al sistema immunitario.