Cancro, primo test sull'uomo delle "forbici genetiche"

La Cina segna un altro punto nella corsa alla sperimentazione dell'editing genetico. Un gruppo di ricercatori del gigante asiatico per la prima volta ha iniettato in un paziente cellule contenenti geni modificati con la rivoluzionaria tecnica Crispr-Cas 9. L'eccezionale intervento risale al 28 ottobre scorso, spiega il team diretto da Lu You della Sichuan University di Chengdu, che ha somministrato le cellule modificate in un paziente affetto da una forma aggressiva di tumore ai polmoni. Il tutto all'interno di trial clinico presso il West China Hospital di Chengdu. Ne dà notizia 'Nature'. Questa prima prova di 'taglia e incolla genetico' accelererà la corsa a terapie con cellule modificate nel mondo, spiega Carl June dell'University of Pennsylvania a Filadelfia, studioso del settore. Si prospetta dunque un duello biomedico "tra Cina e Stati Uniti", una sorta di "Sputnik 2.0", dice June.

L'esperto è responsabile scientifico di un trial americano che impiegherà Crispr per modificare tre geni con l'obiettivo di trattare diversi tipi di cancro. Il trial americano dovrebbe iniziare nei primi mesi del 2017, mentre a marzo 2017 un altro gruppo cinese - della Peking University di Pechino - ha in programma l'avvio di tre trial clinici (sempre con Crispr) contro il tumore a prostata, vescica e cellule renali. Lo studio di Lu aveva ottenuto il via libera dal comitato etico dell'ospedale nel luglio scorso, e doveva iniziare ad agosto, ma la coltivazione in coltura delle cellule modificate ha richiesto più tempo del previsto. I ricercatori hanno rimosso le cellule immunitarie dal sangue del primo paziente e hanno 'disabilitato' un gene chiave, usando le forbici genetiche che permettono tagli precisi e mirati. Il gene nel mirino codifica per la proteina PD-1, che normalmente frena l'azione della risposta immunitaria. Il team di Lu ha coltivato le cellule modificate, moltiplicandole e poi re-iniettandole nel paziente con tumore ai polmoni non a piccole cellule. La speranza è che queste cellule modificate attacchino e sconfiggano il cancro. Il primo paziente riceverà presto una seconda iniezione.

Il team tratterà 10 persone che riceveranno 2, 3 o 4 iniezioni a testa e saranno monitorate per sei mesi: obiettivo primario è stabilire la sicurezza di questo approccio, ma i medici cercheranno anche di capire se i pazienti trarranno beneficio da questa tecnica.