Leucemia mieloide acuta, arriva in Italia il farmaco "Vyxeos"

Ogni anno in Italia si stimano poco più di 2.000 nuovi casi, 1.200 tra gli uomini e 900 tra le donne. La leucemia mieloide acuta (LAM) è una malattia caratterizzata dalla proliferazione di cloni di cellule staminali ematopoietiche che non hanno completato il loro processo di maturazione. Tali cellule, definite blasti, vanno a rimpiazzare il normale tessuto ematopoietico nel midollo. In questo modo alterano la produzione delle altre cellule (globuli rossi, piastrine, granulociti) ed entrano nel circolo sanguigno, per poi infiltrarsi in altri organi. Questa neoplasia è estremamente eterogenea, sia dal punto di vista clinico che dal punto di vista del profilo biomolecolare. Non sono ancora del tutto note le cause primarie, esistono tuttavia alcuni fattori di rischio. Tra questi si ricordino il fumo di sigaretta, l'esposizione a certe sostanze chimiche come il benzene e i suoi derivati, alcuni trattamenti oncologici, ad esempio i farmaci alchilanti e quelli a base di platino impiegati per la chemioterapia e, infine, le radiazioni usate nella radioterapia. I sintomi della leucemia mieloide acuta sono repentini e solitamente la diagnosi viene effettuata poco dopo la loro comparsa. Essi comprendono:

- Stanchezza;

- Perdita di appetito;

- Sudorazione notturna;

- Febbre;

- Aumentato rischio di infezioni;

- Sanguinamenti frequenti, soprattutto a livello gengivale e nasale;

- Dolori muscolari e osteo-articolari diffusi;

- Ingrossamento di milza, fegato e linfonodi;

- Mal di testa e altri segnali neurologici se è stato raggiunto il sistema nervoso.

Finalmente è disponibile anche in Italia un nuovo trattamento per adulti con diagnosi di leucemia mieloide acuta correlata alla terapia (t-AML) o con cambiamenti legati a mielodisplasia. Si tratta di "Vyxeos" (daunorubicina e citarabina) 44mg/100 polvere concentrata per soluzione per infusione. Ad annunciarlo, a seguito della raccomandazione dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), è Jazz Pharmaceuticals. Vyxeos è un trattamento innovativo. Si compone di due molecole, daunorubicina e citarabine, che vengono rilasciate con un rapporto molare fisso e sinergico.6.

Può considerarsi come la prima chemioterapia in quattro decenni per questi tipi di leucemia che ha dimostrato un miglioramento complessivo della sopravvivenza rispetto agli attuali standard di cura.