Una nuova terapia orale per la sclerosi multipla riduce tasso annuo di ricadute del 52 per cento

La sclerosi multipla è una malattia neurodegenerativa del sistema nervoso centrale provocata dalla distruzione delle guaine mieliniche che rivestono le fibre e permettono la normale distribuzione degli impulsi nervosi. Tale «blocco» porta ad una progressione irreversibile della disabilità. Nel mondo ne soffrono tre milioni di persone, in Italia più di cinquantamila (in gran parte donne), d’età compresa fra i 20 e i 50 anni. La frequenza più alta è in Sardegna: un caso ogni settecento abitanti.
Contro questa grave malattia – che gode di attenzione mediatica – la ricerca ha messo in campo, in tutto il mondo, i suoi uomini migliori. I risultati più interessanti provengono dal trial di fase III, che ha valutato per un anno su 1292 pazienti affetti da sclerosi multipla recidivante-remittente un nuovo principio attivo che, somministrato per via orale, ha dato risultati incoraggianti rispetto a quelli ottenuti con la terapia standard a base di interferone beta 1a che richiede la via intramuscolare.
Nei pazienti con sclerosi multipla dopo la cura con fungolimod a basso dosaggio è stato ridotto del 52 per cento il tasso annuo di ricadute rispetto ad interferon beta1a.Con un dosaggio più alto (1,25 milligrammi) questa riduzione è stata del 38 per cento. Gli autori dello studio Transforms presenteranno i risultati definitivi nei più importanti congressi internazionali di quest’anno. Negli Stati Uniti d’America ed in Europa la presentasione del dossier registrativo è prevista per fine anno. Il farmaco ha un buon profilo di sicurezza.
Durante la sperimentazione è stato mantenuto un alto profilo di sicurezza. Gli effetti collaterali più comuni – descritti solo nel 10 per cento dei pazienti – sono stati: affaticamento, cefalea, naso-faringite. Solo sette casi di tumori cutanei localizzati (tutti rimossi). Frequenti ma non rilevanti i fenomeni di bradicardia. Ulteriori analisi permetteranno un più attento esame del rapporto rischi-benefici legati alla terapia con fingolimod. Intanto si può affermare che i risultati sono confortanti e aprono nuovi, interessanti scenari.

Giustificata la soddisfazione del dottor Trevor Mundel, del Global Head of Development di Novartis Pharma: «Questi primi risultati ci sembrano già in grado di fornire un progresso significativo nel trattamento di una malattia così devastante». Novartis, del resto è da mezzo secolo una azienda leader nell’area delle neuroscienze con investimenti annuali di oltre 5 miliardi di dollari: i suoi ricercatori hanno sviluppato trattamenti spesso risolutivi per patologie come la schizofrenia, l’epilessia, il Parkinson e l’Alzheimer