La distrofia muscolare curata nei cani con le cellule staminali

Eccezionale risultato della ricerca del San Raffaele. I medici vogliono cominciare al più presto la sperimentazione sugli uomini

Marisa De Moliner

da Milano

Le cellule staminali curano la distrofia muscolare. Almeno nei cani. Per conoscere se la scoperta dei ricercatori del San Raffaele sia efficace anche negli uomini bisogna aspettare ancora un po'. Perlomeno un paio d'anni quando potrà partire la sperimentazione clinica all'ospedale di Don Verzé. Ma la notizia è di quelle importanti tanto che la rivista scientifica Nature pubblica i risultati della ricerca del San Raffaele finanziata da Telethon.
Si apre così uno spiraglio nella lotta contro la distrofia muscolare di Duchenne, una malattia genetica degenerativa a carico dei muscoli, che colpisce anche quelli respiratori e il cuore, per ora senza cure.
L’esperimento sui cani (per questo hanno partecipato i ricercatori dell'Università di Pavia e quelli della Scuola Veterinaria francese di Maisons-Alfort) ha dato risultati sorprendenti. Il tono muscolare dei cani curati con le staminali è molto migliorato e le bestiole hanno potuto muoversi meglio.
Il merito è tutto dei mesoangioblasti, cellule staminali prelevate da cani sani. Queste sono state iniettate per via intra-arteriosa in tredici cani Golden Retriever affetti da distrofia muscolare di Duchenne (e non fatti ammalare appositamente come avviene solitamente con le cavie) ricoverati nella Scuola Veterinaria di Maisons-Alfort, che hanno ereditato il gene malato dalla madre. Proprio come avviene negli uomini. Questa non è l'unica caratteristica che rende paragonabile il quadro clinico dei cani con quello umano, al punto di far pensare che la cura possa essere efficace non solo sui pazienti a quattro zampe.
I tredici Golden Retriever con sole cinque iniezioni consecutive di mesoangioblasti sono migliorati vistosamente: hanno ottenuto una discreta forza muscolare che gli ha permesso di tornare a camminare o di farlo meglio. Anche le loro fibre muscolari sono migliorate, una percentuale che oscilla tra il 10 e il 70% è riuscita a produrre la versione normale della distrofina. Una proteina che è parte importante di un complesso di proteine delle fibre muscolari.
«Lo studio sui cani è frutto di quindici anni di lavoro finanziati prevalentemente da Telethon», spiega Giulio Cossu, direttore dell'Istituto di ricerca sulle cellule staminali dell'ospedale di Don Verzé e coordinatore della ricerca. «Quello dai topi ai cani è stato un passaggio obbligato - spiega il professor Cossu - perché questi animali hanno tutti i segni della distrofia muscolare di Duchenne presenti nell'uomo. Rappresentano pertanto il modello migliore per verificare gli effetti della terapia. Quando abbiamo ottenuto i risultati pubblicati su Nature abbiamo avuto la conferma che eravamo sulla strada giusta e che potevamo pianificare la sperimentazione sull'uomo».
«È bene però tener presente - sottolinea il direttore dell'istituto di ricerca sulle cellule staminali - che anche se il cane malato di distrofia muscolare di Duchenne rappresenta il modello animale più vicino alla malattia umana, il passaggio alla sperimentazione clinica richiede tempi lunghi e molta cautela». Ma quando pensate di poter partire con la sperimentazione clinica? «Nel giro di un anno o due. Nel frattempo raccomandiamo ai pazienti di continuare a rimanere in cura dai loro specialisti che saranno costantemente informati dei progressi della ricerca e della sua applicazione clinica».