Ecco i progetti Telethon scelti dagli scienziati

Luigi Cucchi

Grandi ricercatori riuniti a Verona. La commissione medico scientifica di Telethon, guidata dal premio Nobel Renato Dulbecco, formata da oltre trenta scienziati, provenienti da tutto il mondo, si è riunita per due giorni presso i laboratori di ricerca di GlaxoSmithkline, per valutare e finanziare i migliori progetti di ricerca. Riconosciuta in tutto il mondo come un modello per la ricerca d’eccellenza la Fondazione Telethon ha ottenuto risultati che la mettono in prima fila nello studio delle malattie rare. La storia di Telethon è legata alla lotta alla distrofia muscolare, un arcipelago di oltre sessanta malattie degenerative causate da difetti genetici e meccanismi diversi fra loro, che colpiscono i muscoli rendendoli fragili e deboli di giovani che accusano gravi disabilità motorie. Tra le forme più note le distrofie dei cingoli, quella di Becker e la facioscapolomerale.
Per sconfiggere le distrofie Telethon sta finanziando 29 progetti di ricerca con un costo di sette milioni di euro. I tre grandi filoni di ricerca esplorati si concentrano sulle anomalie geniche, quelle cellulari e l’attività farmacologica. Obbiettivo di Telethon è la cura di alcune delle più gravi forme di distrofia, un traguardo che verrà raggiunto, ne sono convinti i più qualificati ricercatori, attraverso un processo graduale e continuo di crescita dell’attuale livello di conoscenze scientifiche.
Ricercatori Telethon hanno già dimostrato che è possibile migliorare le condizioni di vita dei pazienti. Due ricercatori italiani dell’università di Padova, Paolo Bernardi e Paolo Bonaldo, hanno dimostrato che la ciclosporina, farmaco normalmente utilizzato come immunosoppressore, è potenzialmente in grado di limitare i danni di questa patologia. Nell’area della diabetologia, uno studio sul diabete di tipo 1 (richiede terapia insulinica), condotto da Manuela Battaglia, giovane ricercatrice dell’Istituto San Raffaele di Milano per le terapie geniche, ha dimostrato che una cura farmacologica innovativa blocca la malattia nel modello animale, impedendo alle cellule T auto-aggressive di distruggere le isole pancreatiche. I risultati di questa ricerca sono stati pubblicati sulla rivista internazionale Diabetes.
La commissione medico-scientifica (in carica per quattro anni)si avvale per la valutazione dei progetti da finanziare dei maggiori esperti internazionali. Tra i nuovi revisori vi sono: Paul Robbins che insegna genetica molecolare negli Stati Uniti, a Pittisburgh; Paola Bovolenta, dirige all’Istituto Cajal di Madrid, un team all’avanguardia nello studio del sistema nervoso; Beverly Davidson dell’Iowa Bioscences Program e Center for gene therapy; James Lupski, direttore a Houston del dipartimento di genetica molecolare; Grazia Isaya a Rochester presso la Mayo Clinic studia la biologia dei mitocondri e la malattie causate dalle alterazioni nel loro funzionamento. Uno dei componenti italiani della commissione scientifica di Telethon è il professor Tullio Pozzan, direttore a Padova dell’Istituto veneto di medicina molecolare e membro dell’Accademia nazionale americana delle scienze. Il processo messo a punto da Telethon – afferma – rende la selezione molto dura e premia l’eccellenza.
E’ il terzo anno consecutivo di collaborazione con Telethon e ci siamo impegnati per un altro triennio, ha ricordato Angelos Papadimitriou, amministratore delegato in Italia di GlaxoSmthKline, una delle prime industrie farmaceutiche al mondo con profonde radici nella ricerca: sui 100mila dipendenti i ricercatori sono 15mila, operano in più di venti centri di ricerca dislocati in nove diversi Paesi. Gsk investe in ricerca annualmente 4,5 miliardi di euro ed in Italia è presente dal 1932. Occupa tremila persone, di cui a Verona 700 in un Centro di ricerche di eccellenza mondiale nell’area psichiatrica.