L'arma che "spara" al Dna per correggere le malattie

Il centralino del Centro di biologia integrata (Cibio) di Trento non smette di squillare. Anna Cereseto è stata già chiamata da ogni parte del mondo. Eppure lo studio «sull'arma di precisione che spara un solo proiettile e uccide il Dna malato senza sbagliare mai» è stato pubblicato solo poche ore fa su «Nature Biotechnology». Ma questa tecnica fa gola a tutti perché sembra rivoluzionaria e offre grandi speranze per la cura di qualsiasi malattia genetica, dalla fibrosi cistica, alla Sma che colpisce i bambini, dalla cecità a molti tumori. E lei, biologa molecolare autrice della scoperta, non nasconde la sua soddisfazione. Con il suo piccolo team di giovani ricercatori (cinque in tutto) ha perfezionato una tecnica innovativa in grado di tagliare parti di Dna difettose senza margini di errore e senza intaccare altre sequenze. In pratica quando procedi per eliminare una parte che provoca una malattia, non rischi di intaccare altri pezzi che poi causano altre patologie.

Detta così sembra una cosa banale. Ma la differenza tra un taglio preciso e uno che non lo è, diventa fondamentale quando si parla di Dna e non di cucito. Infatti l'hanno già definita una svolta per la ricerca sull'editing genomico. E persino le borse hanno fiutato l'affare tanto che i titoli biotecnologici hanno brindato al rialzo.

«Abbiamo messo a punto un metodo sperimentale attraverso cui otteniamo una molecola, evoCas9, precisa nel cambiare il Dna spiega Cereseto - si tratta di un enzima di affidabilità assoluta, che effettua il cambiamento soltanto nel punto stabilito. In questo momento la nostra macchina molecolare è la migliore al mondo per il genome editing».

La macchina dunque va protetta e la biologa l'ha già brevettata anche se praticamente EvoCas9 è la versione evoluta del sistema americano Crispr/Cas9 in grado di modificare il Dna messo a punto nel 2012. Allora la scoperta fece grande scalpore, ma nella pratica non si è dimostra all'altezza delle speranze scientifiche. La tecnica Crispr/Cas9 infatti è imprecisa, perché la molecola di origine batterica, quando taglia il punto da eliminare taglia anche altre parti. Insomma, Cas9, non modifica solo i geni che provocano una patologia, ma agisce su altre parti del Dna, causando effetti imprevedibili. Tanto che un team Usa-Cina aveva provato a curare un tumore ma i primi tentativi in clinica sono stati rallentati per preoccupazione sui danni collaterali.

«EvoCas9 è stata sviluppata sottoponendo Cas9 a una evoluzione in provetta, da qui il nome evoCas9 spiega la biologa -. Cas9 nasce nei batteri, dove la sua imprecisione è un vantaggio perché funziona come una sorta di sistema immunitario contro i Dna estranei che, tagliando qua e là, inattiva meglio il nemico. La nostra intuizione è stata di fare evolvere Cas9 in cellule non batteriche, cioè i lieviti, che sono molto più vicine a quelle umane. Qui l'abbiamo fatta diventare un'arma di precisione che colpisce in un punto e risparmia tutto il resto. E questo renderà il suo impiego nella clinica finalmente sicuro».

Secondo la biologa per l'applicazione di questa tecnica serviranno non più di un paio d'anni, ma non è tutto. Il «correttore perfetto» evoCas9 potrà essere utilizzato anche ad altri settori non medici, cioè in agricoltura e negli allevamenti.

«E siccome con questo sistema non si introduce alcuno elemento estraneo nel Dna precisa Cereseto - non ci sono divieti come nel caso degli Ogm».