I sei bambini curati con i geni trasportati dal virus dell'Aids

Il virus Hiv può essere disarmato e addomesticato per diventare un cavallo di Troia capace di portare i geni sani con cui correggere gravi malattie ereditarie

Il modello del virus dell'Hiv, responsabile dell'Aids

Ora Jacob può giocare e andare a scuola senza il terrore di ammalarsi per una banale infezione. Può correre per casa come tutti i bimbi di tre anni, senza indossare quell’elmetto che prima lo proteggeva dal rischio di gravi emorragie in caso di caduta. Il suo sguardo curioso e la vivacità dei suoi movimenti sono la testimonianza più bella del successo raggiunto con la nuova terapia genica targata San Raffaele e Telethon per due gravi malattie ereditarie, la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich.

Da temuto nemico a prezioso alleato: il virus Hiv responsabile dell’Aids può essere disarmato e addomesticato per diventare un perfetto cavallo di Troia, capace di insinuarsi nelle cellule trasportando i geni sani con cui correggere gravi malattie ereditarie. Il risultato, celebrato da una doppia pubblicazione sulla prestigiosa rivista Science e presentato ieri durante un’affollata conferenza stampa, si deve all’intuizione di Luigi Naldini, oggi direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano. Proprio lui, nel 1996, pensò di disarmare il temutissimo virus Hiv per trasformarlo in un efficiente cavallo di Troia che trasporta i geni sani con cui correggere gravi malattie ereditarie arrivando fino alle cellule dell’inaccessibile sistema nervoso centrale. Dopo anni di esperimenti in laboratorio per valutare sicurezza ed efficacia della terapia genica sulle cellule staminali del sangue, nel 2010 è partita la sperimentazione su sedici giovani pazienti da tutto il mondo, di cui sei affetti da una grave malattia neurodegenerativa, la leucodistrofia metacromatica (la malattia di Sofia al centro del caso Stamina), e dieci colpiti da una rara immunodeficienza, la sindrome di Wiskott-Aldrich. Dopo tre anni, ecco i primi frutti. Jacob (3 anni, americano), Canalp (4 anni, turco) e Samuel (9 anni, di Roma), tutti affetti dalla sindrome di Wiskott-Aldrich, sono potuti quasi rinascere. "La nostra ricerca dimostra che la terapia genica è diventata ormai una valida alternativa al trapianto di cellule da donatore quando questo non sia disponibile - ha spiegato Naldini - ci suggerisce anche il disegno per nuove terapie per malattie più diffuse, in cui le cellule del sangue potrebbero essere "armate" per combattere un’infezione o un tumore".

"Nella sindrome di Wiskott-Aldrich le cellule del sangue sono direttamente colpite dalla malattia e le staminali corrette hanno sostituito le cellule malate, dando luogo a un sistema immunitario funzionante e a piastrine normali. Grazie alla terapia genica i bambini non vanno più incontro a emorragie e infezioni gravi e possono correre, giocare e andare a scuola", ha raccontato Alessandro Aiuti, responsabile dell’unità di Ricerca clinica pediatrica del Tiget, in collegamento con il San Raffaele via Skype dalla casa del piccolo Jacob a Philadelphia. Ottimi risultati sono stati ottenuti anche su Mohammad, ragazzino libanese di soli quattro anni, l'americano Giovanni (3 anni) e l'egiziano Kamal (3 anni), i primi tre pazienti trattati per la leucodistrofia metacromatica: la malattia, aggredita prima della comparsa dei sintomi, è stata arrestata. "Il caso più eclatante è quello di Mohammad, il primo si cui siamo intervenuti", ha spiegato Alessandra Biffi, che ha coordinato questa seconda ricerca. "Ha iniziato la terapia quando aveva solo 16 mesi: dopo la settimana di cura e i due mesi di osservazione in ospedale, è tornato alla sua vita. È sopravvissuto ai due fratelli maggiori, morti per la stessa malattia, e ormai - ha, quindi, concluso la ricercatrice - ha raggiunto in buona salute un’età a cui nessun paziente era potuto arrivare in simili condizioni".

Commenti

gibuizza

Ven, 12/07/2013 - 10:43

Un'altro enorme succeso del San Raffaele! Avrà anche un buco da 1 miliardo di euro, ma se continua a sfornare risultati a questi livelli (ricordiamoci di un altro pochi mesi fa sulle cellule) mi sembra ne valga davvero la pena.

Ritratto di afrikakorps

afrikakorps

Ven, 12/07/2013 - 12:00

Le eccellenze della ricerca italiana sono moltissime, peccato che: 1. Le risorse dedicate alla ricerca siano solo briciole (tra gli ultimi in Europa)- un ricercatore che passa 12 ore in laboratorio con una borsa di studio, senza alcuna garanzia può errivare a guadagnare anche 1.100€ (con laurea e dottorato!)e a pagarne 400-500 di affitto per una stanza 2. la ricerca in alcuni ambiti (cellule staminali, diagnosi pre-impianto etc) è ostacolata del clero e dai politici servi del clero

Ritratto di Geppa

Geppa

Ven, 12/07/2013 - 12:21

Un sentito Grazie ai commenti di approvazione e ben informati sul mondo della ricerca biomedica.

Raoul Pontalti

Ven, 12/07/2013 - 13:02

concordo con Geppa...qui c'è anche il rischio che taluno ritenga utile contrarre il virus agente eziologico dell'AIDS per curarsi qualche malattia.

Ritratto di CIOMPI

CIOMPI

Ven, 12/07/2013 - 13:07

Una bellissima notizia. Grazie a Telethon e ai volontari che ne fanno parte.

michele lascaro

Ven, 12/07/2013 - 17:42

Ripeto il commento postato stamane e non pubblicato: Il virus del vaiolo opportunamente trattato per annullarne la patogenecità, è stato il primo ad essere usato in fase sperimentale,la fase clinica non è seguita. L'HIV, più piccolo del virus del vaiolo, rappresenta, come i fatti dimostrano, una promessa più realistica. Ma questo è solo un aspetto della terapia contro il cancro e altre malattie genetiche. Si aspetta infatti soprattutto l'uso delle terapie antigeniche (con anticorpi monoclonali) e quelle fisico-radianti.

Ritratto di miladicodro

miladicodro

Ven, 12/07/2013 - 20:56

Un grande Ospedale,una grande realtà nel marasma che viviamo,al quale saremo grati per sempre ai loro medici e personale di servizio per la stupenda professionalità dimostrata in occasione di un intervento al pancreas della mia compagna e dopo i continui successi va difeso e finanziato affinchè non si fermi la ricerca.Un grande plauso.