Per il trattamento dei tumori del sangue, sono in via di sviluppo, nuove e promettenti terapie. É il caso della leucemia linfoblastica acuta, la neoplasia più comunemente diagnosticata in età pediatrica. Rappresenta quasi il 25 per cento delle diagnosi di cancro tra i bambini sotto i 15 anni. Se non trattata in genere peggiora rapidamente e può risultare fatale nel giro di pochi mesi. Si cerca di combatterla con un nuovo approccio terapeutico: l'immunoterapia personalizzata. Ne è un esempio un recettore antigenico chimerico CAR (Chimeric Antigen Receptor), che sfrutta una sofisticata tecnologia per riprogrammare le cellule T di un paziente, affinché diano la caccia alle cellule tumorali con specifiche proteine. Dopo essere state riprogrammate, le cellule T vengono reintrodotte nel sangue del malato, dove proliferano, si legano alle cellule tumorali e le distruggono. La terapia cellulare personalizzata di Novartis, in sperimentazione per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici, affetti da leucemia linfoblastica acuta in recidiva o refrattaria, ha ricevuto di recente la designazione di «Terapia fortemente innovativa», da parte della Fda americana. «Siamo entusiasti della solidità dei primi dati positivi, osservati nei pazienti adulti e pediatrici con leucemia linfoblastica acuta, in recidiva o refrattaria», sottolinea Carl June, ricercatore della university of Pennsylvania (Usa). Novartis punta molto su quest'area innovativa e sulla collaborazione esclusiva con la Pennsylvania university per la ricerca, sviluppo e commercializzazione di terapie cellulari per il trattamento sperimentale dei tumori. L'impegno dell'azienda, in ricerca e sviluppo di farmaci innovativi, riguarda anche altre aree terapeutiche. In pipeline sono previste, entro il 2018, ben 33 nuove molecole, con 29 nuove indicazioni su specifiche patologie e 2 nuove formulazioni. Sempre in ambito ematologico, per una neoplasia cronica rara e al momento con terapie limitate, la policitemia vera, è in sperimentazione ruxolitinib. La molecola rientra nella target therapy ed è già approvata in oltre 60 Paesi, per la mielofibrosi.
Grazie alle nuove terapie oncologiche, la sopravvivenza ai principali tumori del sangue, oggi è sensibilmentemigliorata.
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