L'ingegneria genetica sembra l'arma vincente nella lotta contro il cancro. Ne è conferma la terapia chiamata «Yescarta» che offre una speranza di vita a tante persone affette da linfoma non-Hodgkin (il più diffuso tumore del sangue) a cui nemmeno la chemioterapia ha dato sollievo.
La tecnica adottata sembra un gioco da piccolo chimico e serve a riconfigurare le cellule immunitarie del paziente. In particolare, si effettua un prelievo del sangue dal paziente, si selezionano in laboratorio i linfociti T che poi vengono potenziati così da essere in grado di riconoscere e uccidere le cellule cancerose. Una volta rielaborati, i linfociti vengono re-infusi nel paziente assieme a una blanda chemioterapia e questi nuovi guerrieri corazzati cominciano a combattere la malattia. Ma alla fine riescono a sconfiggerla? Secondo il risultato di una sperimentazione americana su un centinaio di pazienti, il tasso di remissione completa dopo il trattamento con Yescarta è stato del 51%. Inizialmente la reazione positiva alla terapia è quasi generalizzata, poi però, dopo sei mesi-un anno, nella metà dei pazienti le cellule tumorali non muoiono perché diventano resistenti ai nuovi linfociti rinforzati.
Risultati così promettenti che la Food and Drug Administration statunitense ha autorizzato velocemente una nuova classe di terapia genetica per trasformare le cellule del sistema immunitario (linfociti) del paziente in killer del cancro.
Le parole del commissario Fda, Scott Gottlieb sono ottimistiche. «Si segna un'altra pietra miliare nello sviluppo di un nuovo paradigma scientifico per il trattamento di gravi malattie. Negli ultimi decenni la terapia genica si è trasformata da un concetto promettente a una soluzione pratica contro forme mortali e in gran parte incurabili di cancro», ha dichiarato. «Questa approvazione dimostra i passi avanti in questa nuova area della medicina che siamo impegnati a sostenere».
«Yescarta», che è prodotta dalla Kite Pharma, sarà disponibile solo per gli adulti che sono stati già sottoposti ad almeno due trattamenti chemioterapici senza beneficio. Solo a questo punto si può autorizzare il trattamento genetico che trasforma le cellule del paziente in «un farmaco vivente» che attacca le cellule cancerogene. Potenzialmente, negli Usa riguarderebbe circa 3500 pazienti all'anno. I costi sono ancora ingenti e si aggirano sopra ai 370mila dollari per terapia che presenta anche un alto rischio di tossicità. E' la stessa Fda che sottolinea il rischio di effetti collaterali. Ad esempio, sintomi influenzali ma anche tossicità neurologiche, potenzialmente fatali o pericolose per la vita. Altri effetti indesiderati includono gravi infezioni, bassi livelli di cellule del sangue e indebolimento del sistema immunitario. Gli effetti indesiderati dal trattamento con Yescarta di solito si manifestano entro le prime due settimane.
Yescarta è la seconda terapia genica autorizzata dalla Fad.
La prima si chiama Kymriah, è di proprietà della Novartis, è stata approvata ad agosto e riguarda giovani con forme aggressive di leucemia. Un ciclo di Kymriah costa 475.000 dollari ma Novartis ha promesso che sarà gratis per quei pazienti che non mostreranno miglioramenti entro un mese.- dal lunedì al venerdì dalle ore 10:00 alle ore 20:00
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