Se l'Hiv viene reso innocuo e contribuisce a curare malattie genetiche

Un lungo percorso durato 15 anni (3 solo di sperimentazione clinica), energie e risorse economiche e intellettive, tanta passione e impegno: i ricercatori dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genetica (Tiget), guidati da Luigi Naldini, con soddisfazione e orgoglio, presentano il primo successo nella cura della leucodistrofia metacromatica e della sindrome di Wiskott-Aldrich.
Si tratta di due malattie genetiche che si manifestano nei primi mesi di vita, la prima come forma neurodegenerativa (i sintomi si presentano entro i due anni con la morte entro pochi anni dalla diagnosi); la seconda come una rara immunodeficienza che si conclama con eczemi, infezioni, polmoniti e con una evidente scarsità di piastrine con sanguinamenti frequenti a volte anche letali.
«La terapia genetica sfrutta i geni come dei farmaci - spiega Luigi Nardini -. Abbiamo aggredito così le due malattie, pur differenti tra di loro, con il medesimo approccio: modificando il virus dell'Hiv, rendendolo innocuo e trasformandolo in vettore, siamo andati a correggere il gene difettoso di cellule staminali prelevate dal paziente. Le cellule curate e reinfuse nell'organismo, così ingegnerizzate, sono inoltre capaci di ripristinare la proteina mancante anche a livello degli organi chiave. La prospettiva, a questo punto, è quella di rendere questa terapia disponibile a tutti i paziente che ne necessitano,certi di non incorrere in rischi di rigetto».
Un lavoro di ben 70 persone (tra ricercatori e altriprofessionisti) tutte impiegate nella ricerca traslazionale, quella che partendo dalla ricerca di base, si completa con la fase d'applicazione clinica, come conferma Alessandra Biffi, che guida un promettente studio su pazienti affetti da leucodistrofia metacromatica che è riuscito a bloccare lo sviluppo della malattia di tre bimbi, di pochi mesi, intervenendo con la terapia Tiget.
Alessandro Aiuti, coordinatore dello studio clinico sui pazienti affetti dalla sindrome di Wiskott-Aldrich e responsabile dell'unità di Ricerca clinica pediatrica, afferma che i bambini con un sistema immunitario deficitario, grazie alla terapia genica, hanno riacquisito una qualità di vita di buon livello.
Un risultato che spalanca le porte e nuove speranze che si possono realizzare grazie all'eccellenza degli scienziati italiani, ma anche al concreto contributo offerto da milioni di persone.
Francesca Pasinelli, direttore generale di Telethon, è fiera di aver contribuito al raggiungimento del risultato con l'investimento di 19 milioni di euro: «Noi creiamo un patto con il donatore e siamo qui per finanziare la ricerca come strumento di rispetto del paziente.

Non garantiamo il risultato, ma sanciamo la promessa di un impegno, perché Telethon svolge un ruolo primario anche nella gestione dello sviluppo della ricerca per ricondurre ogni fase del processo all'obiettivo finale».