Scienziati italiani creano un'arma di precisione contro il dna malato

Gli scienziati annunciano di essere arrivati a un punto di svolta nella lotta contro le malattie legate al Dna. Una sorta di "arma di precisione" è stata realizzata in Italia, al Cibio (Centre for Integrative Biology) dell'Università di Trento, per correggere gli errori a livello genetico che causano malattie genetiche e tumori. Ma perché si parla di un'arma di precisione? Perché andrebbe a "colpire" (uccidendolo) solo il Dna malato, evitando di danneggiare la parte sana del codice genetico. Lo studio è uscito sulla rivista Nature Biotechnology.

La scoperta consiste in un enzima di "affidabilità assoluta", in grado di effettuare il cambiamento solo nel punto stabilito, come spiega la professoressa Anna Cereseto, che ha scritto l'articolo che parla dello studio. "La molecola da cui siamo partiti, Crispr/Cas9, sta cambiando la faccia della biomedicina. Si tratta di una macchina molecolare fatta della proteina Cas9 e di una molecola di Rna, che raggiunge e taglia uno specifico segmento di Dna, permettendo di modificarne la sequenza", ha spiegato Cereseto. "Il problema è che questa molecola fa errori sistematici e quando applicata al tentativo di curare malattie non modifica solo il gene o i geni implicati nella patologia, ma agisce su altri siti del Dna causando effetti imprevedibili. Ciò la rende inaccettabile per la pratica clinica. In questo momento la nostra evoCas9 è la macchina molecolare migliore al mondo per il genome editing".

Il "correttore perfetto", questo è il nome dell'enzima, non curerebbe solo malattie genetiche e tumori. Le possibilità di applicazione, infatti, arrivano anche in altri campi, ad esempio alla scienza alimentare, sia per le specie vegetali che per gli animali da allevamento.

Con questa scoperta Cibio sbaraglia la concorrenza scientifica internazionale. "Il genome editing è davvero la scoperta del secolo in medicina, e non solo", ha sottolineato il direttore del Cibio, Alessandro Quattrone. "Questa invenzione di Anna e dei suoi altrettanto brillanti collaboratori e colleghi è certo a oggi il contributo più importante che abbiamo dato allo sviluppo di terapie. Mesi fa - ha continuato - già il gruppo aveva proposto intelligenti miglioramenti al metodo. Si era parlato di 'bisturi genomico usa e getta'. Ma con evoCas9 siamo davvero alla differenza fra un utile espediente e un game changer. Grazie a questo studio, che peraltro si integra perfettamente con il precedente, il genome editing può diventare adulto, e il nostro sforzo adesso è far sì che il ritrovato dia frutto, per quanto possibile, in Trentino".

"EvoCas9 - ha raccontato la profesoressa Cereseto - è stata sviluppata sottoponendo Cas9 a una evoluzione darwiniana in provetta, da qui il nome evoCas9. Cas9 nasce nei batteri, dove la sua imprecisione è un vantaggio perchè funziona come una sorta di sistema immunitario contro i Dna estranei che, tagliando qua e là, inattiva meglio il nemico. La nostra intuizione è stata di fare evolvere Cas9 in cellule non batteriche, i lieviti, che sebbene semplici sono molto più vicine a quelle umane. Qui l’abbiamo fatta diventare ciò che ci interessa sia: un cesello che intarsia solo dove deve, un’arma di precisione che colpisce in un punto e risparmia tutto il resto. Questo renderà il suo impiego nella clinica finalmente sicuro". Lo studio ha generato, accanto alla pubblicazione, un brevetto, già depositato e già oggetto di interessi molteplici.