La cura dei pazienti talassemici grazie a un farmaco per via orale

Nel 2006 la Food and Drug Administration (l’ente regolatorio statunitense) e l’Emea (l’ente regolatorio europeo) hanno approvato il nuovo farmaco chelante, deferasirox (Exjade), da somministrare una volta al giorno per via orale, con grandi vantaggi per la qualità di vita dei pazienti affetti da talassemia che fino ad oggi dovevano quotidianamente per 8-10 ore ricevere un farmaco sotto cute. Da pochi mesi questo nuovo medicinale è disponibile anche in Italia.
La talassemia è una malattia, comune nell’area mediterranea, nel Sud Est Asiatico e nel Medio Oriente è dovuta ad un’errata sintesi dell’emoglobina, la sostanza che si trova nei globuli rossi ed ha il compito di trasportare l’ossigeno ai tessuti. A Milano il Centro Anemie Congenite presso la Fondazione Irccs Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena, è ilpolo di riferimento regionale per le emoglobinopatie ed è il centro che ha coordinato lo studio internazionale per la registrazione di questo nuovo farmaco. Diretto dalla professoressa Maria Domenica Cappellini, è un costante e attento osservatorio sull’evoluzione della talassemia nel nostro Paese.

In Lombardia, nel 2004, sono stati censiti 496 pazienti affetti da talassemia di cui 349 colpiti da talassemia major e 147 da talassemia intermedia, distribuiti in circa venti ospedali. La percentuale degli stranieri nella casistica del centro è passata dall’8% nel periodo ’88-2000 al 43% negli ultimi sei anni.