Testato un farmaco che frena uno fra i più aggressivi tumori del sangue

Sperimentato in Italia per la prima volta un farmaco in grado di frenare uno dei tumori più aggressivi e ad alta malignità, il Linfoma Alk-positivo. Si tratta del Crizotinib, un inibitore della proteina Alk che causa appunto il linfoma anaplastico a grandi cellule. Questa nuova molecola, il crizotinib, inibisce la proteina Alk alla base del linfoma. Si tratta quindi di un farmaco che agisce in modo estremamente mirato.
Il linfomi Alk-positivo rappresentano una malattia molto aggressiva, con rapida crescita, sintomi sistemici e mortalità elevata. In Italia, ogni anno, si registrano circa mille nuovi casi.
A sperimentare il farmaco il dipartimento di Medicina clinica e prevenzione dell'Università di Milano-Bicocca e l'unità di Ematologia dell'Ospedale San Gerardo di Monza.
La nuova sostanza non soltanto appare efficace ma i pazienti trattati sembrano tollerarla bene. Si aprono così nuove speranze per una terapia efficace di questo tumore. I primi risultati della sperimentazione sono stati presentati al meeting della Società Americana di Ematologia (ASH), in corso a Orlando (USA). Si tratta di risultati ancora preliminari esposti da Carlo Gambacorti Passerini, professore associato di Medicina Interna nel dipartimento di Medicina Clinica e prevenzione dell'Università di Milano-Bicocca. Gambacorti Passerini ha condotto la sperimentazione su tre pazienti tra i 20 e 26 anni di età in fase avanzata della malattia.
Ai pazienti è stato somministrato il crizotinib a partire dallo scorso giugno e la terapia è tuttora in corso. I tre pazienti, tutti inizialmente ricoverati presso l'Unità di Ematologia del San Gerardo di Monza e attualmente dimessi, sono stati descritti dal professor Enrico Pogliani, direttore del dipartimento di Medicina Clinica e prevenzione dell'Ateneo e dell'Unità di Ematologia, come «casi molto avanzati per i quali vari livelli di chemioterapia, incluso il trapianto autologo di midollo osseo, avevano fallito. All'avvio della terapia la speranza di sopravvivenza per i tre pazienti non superava le poche settimane di vita».
La terapia con crizotinib ha evidenziato una risposta soggettiva (scomparsa della febbre, diminuzione o scomparsa dei dolori) già dopo tre o quattro giorni di trattamento, con successiva regressione completa (2 casi) o parziale (1 caso) delle lesioni presenti dopo un mese di terapia. Tutti e tre i pazienti sono stati dimessi dall'ospedale dopo dopo due o tre settimane ed ora continuano a casa la terapia. La somministrazione avviene per via orale due volte al giorno e, al momento appare anche ben tollerata, Gli unici effetti secondari sono stati un episodio di diarrea lieve ed un altro di disturbi visivi, entrambi durati meno di dieci giorni.
Un paziente ha già raggiunto i sei mesi di trattamento, un secondo cinque mesi, mentre la terza è in terapia da poco più di un mese.
«In tutti i casi si trattava di pazienti con malattia in fase estremamente avanzata - spiega il professor Gambacorti Passerini -quindi la durata nel lungo periodo non è assicurata. Quello che è sicuro, invece, data l'entità della risposta e i risultati molto simili nei tre pazienti trattati, è l'attività terapeutica molto importante e un minore impatto tossico del crizotinib rispetto ai più tradizionali farmaci citotossici/chemioterapici».
La rapidità della risposta terapeutica è arrivata anche dai controlli TAC e PET effettuati dai radiologi su uno dei tre pazienti sottoposti al trattamento.
Occorreranno ancora alcuni anni e ulteriori fasi di sperimentazione però prima che questo farmaco possa arrivare ad essere somministrato direttamente agli ammalati.

La verifica della terapia sarà ora estesa ad altri sette centri di cura e ricerca italiani, mediante uno studio coordinato dal professor Gambacorti Passerini che durerà due anni e coinvolgerà circa 50 pazienti in tutta Italia.