Stamina, l'esperto: "Andolina strumentalizzato, ma è importante proseguire nella ricerca"

Nei giorni scorsi ha fatto molto clamore, prima la motivazione della bocciatura del metodo Stamina e poi l'arresto di Marino Andolina, medico degli Spedali riuniti di Trieste che ha aiutato Davide Vanoni nella sperimentazione della sua cura.

Una vicenda che, al di là delle valutazioni dei giudici, riporta sotto i riflettori l'importanza della ricerca soprattutto per le malattie rare che non hanno ancora una cura.

Ne abbiamo parlato con il dottor Massimiliano Fanni Canelles, dirigente medico della Asl del Friuli Centrale, docente all’Università di Bologna e presidente del comitato italiano Progetto Mielina.

Dottore, cosa pensa del caso Stamina e in particolare dell'arresto di Marino Andolina?
Conosco poco la vicenda Stamina, se non per quello riportato dai media. Ma conosco Andolina molto bene. Ho vissuto con lui in missioni all’estero momenti difficili e drammatici e questo mi ha permesso di vedere personalmente il suo coraggio, l'onestà, la gratuità, ma anche l'incoscienza e certe volte l'asprezza con cui si metteva a disposizione del prossimo. Non credo che un uomo possa cambiare così radicalmente come vogliono far credere...È stato uno dei pionieri dei trapianti di midollo, ora procedura standard per la cura della leucemia. Temo che la sua figura sia stata strumentalizzata.

La vicenda Stamina ha però permesso di parlare sempre più spesso di malattie are, di cui poco o nulla si sa... Quali sono e come vengono diagnosticate?
Quelle di cui mi occupo sono malattie dai nomi quasi impronunziabili: Adrenoleucodistrofia X-linked e Leucodistrofia Metacromatica. Sono malattie che pochi conoscono perchè pochi - e soprattutto bambini - sono i malati di tali malattie. L’origine è spesso genetica, per un errore nella fase di elaborazione dei cromosomi quando ancora l’individuo è un ammasso informe di cellule che stanno imparando a specializzarsi. Cellule che pian piano diventeranno un organismo vivente e quindi un essere umano. Ma il miracolo della vita qualche volta non si realizza perfettamente. Nel caso delle leucodistrofie è il sistema nervoso ad essere colpito con importanti deficit al cervello e midollo spinale. Il bambino quindi perde - e certe volte non acquisisce - le capacità di movimento sia volontario che involontario. Sono compromessi il movimento ma anche la parola, la respirazione e la deglutizione. Poche sono le terapie possibili, tardiva è la diagnosi.

Perché è difficile trovare una cura?
Purtroppo le aziende farmaceutiche sono solitamente restie a sviluppare farmaci secondo le normali condizioni di mercato. Questo perchè i capitali investiti per la ricerca e lo sviluppo dei prodotti non possono essere recuperati attraverso le vendite a causa della scarsa domanda. Il numero dei piccoli malati e quindi dei clienti è troppo esiguo. Questo comporta che i piccoli e sfortunati pazienti non possono accedere alle cure farmacologiche per l’assenza di un farmaco potenzialmente realizzabile. E’ la legge del mercato che governa il mondo, questa ha permesso di raggiungere grandi risultati in alcuni campi ma anche ha provocato disuguaglianza e sfruttamento in altri.

Se l'industria farmaceutica non investe abbastanza in ricerca ci sono altre possibilità per i pazienti?
Spesso associazioni e fondazioni - spinte da persone illuminate o semplicemente coinvolte personalmente nella malattia – si adoperano per realizzare con pochi fondi progetti che possano permettere qualche beneficio a chi è stato abbandonato dal mercato. E’ il caso del Comitato Italiano Progetto Mielina e dell’associazione Voa Voa Onlus che hanno finanziato un importante progetto di ricerca all’Ospedale pediatrico Meyer di Firenze, in particolare al laboratorio per lo screening neonatale diretto dal dottor Giancarlo la Marca. L’obiettivo è quello di ottenere un test che consenta di individuare già alla nascita i bambini portatori di alcune malattie rare ma che purtroppo svilupperanno nel tempo i sintomi della malattia stessa. Questo permetterebbe di intervenire tempestivamente nell’approccio terapeutico ma anche permetterebbe ai genitori di capire esattamente a cosa vanno incontro.

C'è già qualche caso in cui la ricerca ha avuto qualche successo?
Sì, nel caso della Leucodistrofia Metacromatica, per esempio, è stata messa a punto una terapia genica in ultima fase di sperimentazione presso l'Ospedale San Raffaele di Milano che, se applicata a bambini non ancora sintomatici, consente al bambino di condurre una vita del tutto normale e di non sviluppare la malattia. Diventa quindi di fondamentale importanza conoscere i bambini malati prima che sviluppino la malattia e quindi poterli introdurre subito in iter terapeutici ai quali altrimenti non potrebbero accedere. Per questo puntiamo sullo screening obbligatorio alla nascita.

Cosa è necessario fare oggi nei confronti di queste malattie?
Il Comitato Progetto Mielina ha creduto fin da subito nella ricerca della diagnosi prenatale o perinatale ed ha coinvolto successivamente altre associazioni come la Voa Voa Onlus per creare un partenariato che possa competere con le esigenze economiche della ricerca. Consorzi di associazioni e fondazioni potrebbero dar vita a ricerche bloccate per mancanza di fondi. Finanziare la ricerca soprattutto per quanto riguarda la diagnosi precoce nelle malattie rare infatti oltre a portare un beneficio sanitario per la tempestività delle cure può essere anche uno stimolo ad identificare nuovi farmaci da parte di quell’industria farmaceutica ancora sensibile alla responsabilità sociale d’impresa.

Forse questo eviterebbe nuovi casi Stamina in cui persone di valore come Marino Andolina possano rischiare di essere strumentalizzati.