C’è una novità rilevante sul fronte delle terapie contro l’ipertensione arteriosa polmonare. MSD Italia ha reso noto che Agenzia Italiana del Farmaco ha dato il via libera alla rimborsabilità di sotatercept per il trattamento dei pazienti adulti affetti dalla patologia, appartenenti alle classi funzionali II e III dell’Oms e già sottoposti da almeno sei mesi a una triplice terapia.
Un passaggio che segna una svolta nell’approccio terapeutico a questa malattia rara e complessa. Il farmaco, inoltre, sarà prodotto in Italia: un aspetto sottolineato da Nicoletta Luppi, presidente e amministratrice delegata di MSD Italia, che ha evidenziato il valore strategico e industriale dell’investimento sul territorio nazionale.
Sotatercept è la prima terapia a intervenire direttamente sui meccanismi biologici alla base della malattia, cambiandone il decorso.
“La buona notizia è che questa innovazione è ora a disposizione anche dei pazienti italiani che con corretta diagnosi, ovviamente sempre affidandosi al proprio specialista di riferimento, potranno avere un’opportunità in più per gestire questa malattia”, spiega a LaPresse Nicoletta Luppi. “Raccogliamo il frutto di un investimento importante. Con quasi 18 miliardi di dollari in un anno, MSD è prima al mondo come azienda biofarmaceutica per intensità di ricerca declinata sia nel campo cardiovascolare e respiratorio, ma anche in tanti altri, incluse le malattie rare. Siamo convinti che ogni paziente, ogni cittadino debba avere una propria risposta al proprio bisogno di salute”, aggiunge.
Ipertensione arteriosa polmonare, 3.500 casi in Italia
Secondo gli ultimi dati, in Italia si contano circa 3.500 persone che convivano con l’ipertensione arteriosa polmonare. Sono prevalentemente donne e la diagnosi arriva spesso in ritardo a causa dei sintomi iniziali, come dispnea e affaticamento, che possono essere simili a quelli di altre malattie cardiache o polmonari.
“La malattia è sfidante perché è rara, non viene riconosciuta e questo impedisce al malato di essere diagnosticato in fase precoce. I sintomi che ha sono aspecifici, quindi la dispnea, l’affaticamento, soprattutto se insorgono nel giovane, non portano a pensare alla malattia rara, ma a condizioni di stress, di agitazione, di ansia. Così si perde tempo”, spiega a LaPresse Stefano Ghio, responsabile SS cardiomiopatie – trapiantologia e ipertensione polmonare irccs del Policlinico San Matteo di Pavia, presidente della Rete italiana di ipertensione polmonare Iphnet. “La terapia è tanto più efficace quanto più precoce. Quindi il rischio è duplice, mancata diagnosi oppure sbagliata diagnosi”, aggiunge Ghio.
Come agisce la nuova terapia
Il trattamento prevede una somministrazione sottocutanea ogni tre settimane e, dopo un’adeguata formazione, può essere effettuato anche a casa, direttamente dal paziente o con il supporto di un caregiver. Il profilo di sicurezza del farmaco è stato validato da numerosi studi clinici.
“Inoltre abbiamo visto un impatto drammatico sull’evoluzione della patologia: pazienti che erano in lista d’attesa per il trapianto hanno avuto
benefici tali da non richiedere più questo tipo di intervento”, testimonia Ghio. “L’auspicio ora è che questa terapia possa essere messa a disposizione il prima possibile dei pazienti che ne hanno bisogno”, conclude Luppi.