Malattie rare Via libera della Fda Usa a un farmaco della Sigma-Tau

Sigma-Tau Pharmaceuticals, Inc. (del Gruppo sigma-Tau) ha annunciato l'accettazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense della New Drug Application (NDA, domanda per l'immissione in commercio di nuovi farmaci) presentata dall'Azienda per la propria soluzione oftalmica a base di cisteamina cloridrato, una cura sperimentale per il trattamento del deposito di cristalli di cistina nella cornea in pazienti affetti da cistinosi. La FDA ha inoltre concesso alla NDA la Priority Review (procedura di valutazione prioritaria), uno stato attribuito ai farmaci in grado di consentire importanti progressi o di offrire un trattamento nei casi in cui non esiste ancora una terapia adeguata.
La cistinosi è una rara patologia che interessa all'incirca 300 persone negli Stati Uniti. L'Azienda è
assegnataria di una Orphan Drug Designation (stato di farmaco orfano) per questo prodotto e ha in precedenza ottenuto fondi da parte della Orphan Drug Product Division della FDA per il finanziamento della ricerca sul trattamento. Qualora ottenesse l'approvazione, il farmaco
rappresenterebbe il primo trattamento approvato dalla FDA per il deposito di cristalli di cistina nella cornea, disturbo che può provocare alterazioni dell'acuità visiva e fotofobia (sensibilità alla luce).

«L'accettazione della NDA è importante sia per Sigma-Tau, sia per i pazienti affetti da cistinosi», ha dichiarato Gregg Lapointe, chief executive officer di Sigma-Tau
Pharmaceuticals preisando che molti bambini erano privi di opzioni terapeutiche.