Sui «bambini bolla» lezione del San Raffaele al Parlamento europeo

Marta Bravi

Sceglie l'Irccs San Raffaele «un'eccellenza della ricerca italiana» il presidente del Parlamento Europeo Antonio Tajani per parlare dell'importanza degli investimenti in ricerca e tecnologia e delle prossime sfide che si pongono davanti l'Europa. A partire appunto dalla salute e del benessere dei suoi cittadini. Sarà proprio Luigi Naldini, direttore dell' Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica a partecipare alla conferenza organizzata dal Parlamento europeo e dalla Commissione europea sulla ricerca il 27 novembre. Il San Raffaele, del gruppo ospedaliero San Donato guidato dal presidente Paolo Rotelli, rappresenta un unicum nel panorama della ricerca europea: tra i vari risultati raggiunti 5 farmaci messi sul mercato. «Impatto delle ricerca e dell'innovazione UE sulla nostra vita quotidiana» è il titolo del congresso di fine novembre che tra i vari interventi vede appunto quello sul caso di Margaux Moreels raccontato appunto da Luigi Naldini e dal vicedirettore del Sr TigetAlessandro Aiuti. Margaux, che ora ha 5 anni, è una bambina bolla, ovvero una bambina nata con una rarissima malattia genetica (colpisce 15 bimbi all'anno in Europa e circa 350 nel mondo), molto grave perché annulla il sistema immunitario. All'origine della malattia un gene alterato, ereditato da entrambi i genitori, che provoca immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina- deaminasi, sintetizzata nell'acronimo ADA-SCID e meglio conosciuta come Sindrome dei «bambini bolla». In assenza di un trattamento rapido, la patologia spesso risulta fatale entro il primo anno di vita. Cinque anni fa l'ospedale San Raffaele ha avviato la sperimentazione di una terapia genica rivoluzionaria: grazie all'utilizzo delle cellule staminali degli stessi pazienti e alla sostituzione del gene difettoso attraverso un agente virale opportunamente attenuato e usato come vettore. Dalla sperimentazione e dalla collaborazione tra San Raffaele, Fondazione Telethon e GSK due anni fa è nata Strimvelis, la prima terapia genica curativa ex vivo al mondo con cellule staminali, approvata dall'autorità europea, per trattare i pazienti.

È importante portare avanti la ricerca, anche per trovare cure per le malattie rare. «Salvare anche una sola vita è un miracolo e noi abbiamo il dovere di farlo - spiega il presidente dell'europarlamentoTajani - Oggi ci sono 80 miliardi di euro nel bilancio 2014-2020 per innovazione e ricerca.

Nel 2021-207 l'orientamento è di investirne 120 miliardi, dei quali circa 8 solo per la ricerca medica». Non basta. Obiettivo del congresso è spingere, in vista del prossimo bilancio europeo, il pacchetto dedicato all'innovazione e alla ricerca».