Via libera all'arma letale contro i tumori del sangue

L'Aifa autorizza la costosissima cura, 300mila euro a paziente, a carico della sanità pubblica

Rivoluzione nell'onco-ematologia. La terapia Car T a carico del servizio sanitario nazionale apre una nuova fase nella lotta contro alcuni tipi di leucemie più aggressivi e fino ad ora senza una prospettiva di cura specifica. L'Agenzia del farmaco, Aifa, ha autorizzato la terapia che agisce contro il cancro «armando» le cellule del sistema immunitario del paziente stesso, attraverso un procedimento che riprogramma le sane in modo che riconoscano quelle malate per distruggerle. Come un agente infiltrato che armato di tutto punto prende il nemico alle spalle e lo neutralizza.

Un approccio innovativo da tutti i punti di vista: quello della cura e quello della rimborsabilità da parte delle sanità pubblica. Per la prima volta infatti il servizio sanitario nazionale, Ssn, pagherà in base al risultato. Il modello di intesa per il prezzo di Tisagenlecleucel (Kymriah) di Novartis, si basa sul payment by result. Il costo di una terapia completa si aggira sui 300mila euro a paziente ma il pagamento verrà suddiviso in fasi. All'inizio del protocollo terapeutico verrà versata una piccola parte. Poi una seconda tranche a terapia in corso e «il saldo» soltanto al quinto anno di sopravvivenza del malato. Per finanziare la cura si attingerà al Fondo speciale per i farmaci innovativi oncologici di 500 milioni.

Franco Locatelli, presidente del Consiglio Superiore di Sanità e direttore del Dipartimento di onco-ematologia pediatrica, terapia cellulare e genica dell'ospedale Bambino Gesù di Roma, conferma che la terapia innovativa «potrà essere somministrata a 30-40 pazienti pediatrici e a circa 500 adulti». Locatelli precisa che il questo trattamento non è praticabile per tutti i tipi di linfomi. É infatti indicato «per adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl) resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard. Indicato anche per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (Lla) a cellule B».

La cura dovrebbe essere disponibile entro la fine dell'anno. Locatelli sottolinea che la medicina ora ha in mano «una nuova arma terapeutica» ma il professore tiene pure a sottolineare che questo trattamento innovativo sicuramente efficace non è esente da rischi. Le Car T, avverte Locatelli, presentano «delle tossicità e non vanno considerate come «una cura miracolosa». Il professore invita alla cautela: «non dobbiamo dare aspettative troppo alte ma la cura è però efficace in una popolazione particolare di pazienti e questo è un ottimo risultato». Ma dove sarà possibile praticarla? Sicuramente al Bambin Gesù e al Centro di Ematologia del Policlinico Umberto I di Roma. I centri in grado di gestire le Car T sono più di una decina in Italia, spiega Locatelli «ma devono essere dotati di infrastrutture precise, come una rianimazione». Ottimista Sergio Amadori, presidente Ail (Associazione Italiana contro le leucemie):«Circa il 50 per cento dei pazienti, dopo le infusioni, potrebbero avere una remissione della malattia di lunga durata, tale da essere considerata una vera e propria guarigione».

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