Terapie made in Italy per curare sette malattie rare

MilanoQuando il made in Italy è una cura medica. I ricercatori dell’istituto San Raffaele hanno messo a punto una terapia genica contro alcune malattie rare che colpiscono i bambini. Prelevano cellule staminali da un bimbo malato, le correggono in laboratorio, e le reintroducono nell’organismo attraverso un «virus navicella». Ora un’azienda farmaceutica, la britannica GlaxoSmithKline, decide di scommettere sul futuro di questa terapia e sigla un accordo con Telethon e con l’istituto scientifico universitario milanese per sviluppare protocolli per sette patologie rare, tra cui la malattia dei «bimbi in bolla» (Ada-Scid). L’intesa, prevede che i ricercatori ricevano da Gsk un primo investimento di 10 milioni di euro. La multinazionale del farmaco ottiene invece una licenza esclusiva per lo sviluppo e la commercializzazione a livello mondiale dei protocolli terapeutici.
Rivolgendo un pensiero a Susanna Agnelli, che ha sempre sostenuto la ricerca, il presidente di Telethon Luca Cordero di Montezemolo commenta: «Sarebbe molto orgogliosa di noi. Diceva sempre che dobbiamo riuscire a trasferire i risultati della ricerca nella terapia». E così è stato fatto con un accordo a tre.
La terapia made in Italy è già stata testata su 15 bambini: baby-pazienti costretti a vivere sotto una campana di vetro, isolati dal mondo per non incappare in infezioni per loro potenzialmente mortali. Dopo un solo trattamento di staminali, i bimbi sono usciti dalla «bolla», vanno a scuola e conducono una vita normale. La terapia sarà industrializzata e immessa sul mercato per essere fruibile dai pazienti di tutto il mondo. Perché il protocollo, al quale è stato riconosciuto lo status di «farmaco orfano», possa essere utilizzabile da chi ne faccia richiesta, occorre completare una serie di step (produttivi e regolatori) che Gsk si impegna a portare avanti nei prossimi anni: si stima ne passeranno almeno due o tre. La stessa tecnica è poi in corso di sperimentazione per altre sei patologie: dalla talassemia ad alcune sconosciute ai più. Con la nuova cura si eviteranno trapianti e conseguenti rischi di rigetto.
«È una giornata storica - commenta il presidente di Telethon, Luca di Montezemolo - per malattie come quelle rare, spesso dimenticate dalle grandi industrie farmaceutiche». «Negli anni - aggiunge Francesca Pasinelli, direttore generale della fondazione Telethon - abbiamo raccolto donazioni dagli italiani con la promessa di avanzare verso la cura delle malattie genetiche rare.

Con questa alleanza dimostriamo come l’eccellente ricerca scientifica che abbiamo finanziato possa portare a terapie efficaci e disponibili per tutti i pazienti». Telethon negli ultimi vent’anni ha finanziato 2260 progetti di ricerca con 323 milioni di euro, ha studiato 454 malattie e pubblicato quasi ottomila ricerche scientifiche.