LOtsuka Pharmaceutical, uno tra i più importanti gruppi farmaceutici a livello mondiale con un fatturato di 85 miliardi di dollari, partner e distributore esclusivo di Sigma- Tau in Giappone, ha annunciato che il ministero della sanità nipponico ha approvato luso della carnitina nel trattamento dei deficit di carnitina di natura genetica, dei deficit indotti da trattamento con farmaci (come acido valproico) e dei deficit secondari a trattamento emodialitico.
In particolare il riconoscimento del valore terapeutico della L-carnitina in emodialisi offre una notevole possibilità di sviluppo. In Giappone oltre 280mila pazienti ( prevalenza 2.2 per milione di popolazione) si sottopongono a trattamento emodialitico (fonte: Japanaise medical association journal). In contemporanea con lannuncio del Giappone , lFDA (Federal Drugs Administration) americana ha rilasciato ad un prodotto della ricerca Sigma-Tau, acetil-l-carnitina, la «designation » come farmaco orfano per il trattamento della Sindrome di Rett. Con tale designazione viene riconosciuta alla Sigma-Tau limpegno che lAzienda persegue da anni nella ricerca di farmaci orfani, cioè di prodotti potenzialmente efficaci per trattare una malattia rara, ma che non hanno un mercato tale da giustificarne le spese di sviluppo.
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