Sono circa 800 i pazienti adulti e 40 i bambini con un tumore del sangue che in Italia, a breve, potrebbero beneficiare della Car-T, la nuova rivoluzionaria terapia in grado di combattere leucemie e linfomi inguaribili, che non rispondono alle cure convenzionali. Fra tutti i pazienti eleggibili alla terapia, la percentuale di guarigione è pari al 40, se non addirittura 50 per cento. Sono questi alcuni dei dati resi noti da Paolo Corradini, presidente Società Italiana di Ematologia e Direttore della Divisione di Ematologia della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori e da Franco Locatelli, presidente del Consiglio superiore di Sanità e Direttore del dipartimento di Onco-ematologia pediatrica, terapia cellulare e genica dell'Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma in occasione del Primo Workshop sulle Car T- Cell Therapy che si è tenuto ieri a Milano.
La terapia Car-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) rappresenta una strategia immunoterapica di ultimissima generazione che utilizza particolari globuli bianchi, i linfociti T, programmati per attivare il sistema immunitario, ovvero per combattere il tumore dall'interno. La terapia consiste in un prelievo di linfociti T che vengono poi «ingegnerizzati» in laboratorio in modo che siano in grado di riconoscere in modo selettivo le cellule malate e trasmettere al linfocita il segnale di distruggerle. In pratica, tramite un virus non patogeno, viene introdotto nei linfociti T un gene che produce il recettore CAR, che riconosce una proteina espressa sulla superficie delle cellule cancerose. I linfociti, così rimaneggiati e potenziati, vengono re-infusi nel paziente dove annientano il tumore.
Attenzione però la terapia è molto potente e comporta alcuni rischi. In particolare, la sindrome da rilascio di citochine, provocata da un'eccessiva risposta immunitaria può dare origine a reazioni anche molto violente dell'organismo, gestibili efficacemente in centri con grande esperienza clinica. La mortalità di questo trattamento si attesta al momento attorno al 5 per cento circa.
Finora i principali risultati sono stati raggiunti su pazienti affetti da Leucemia Linfoblastica Acuta, il tumore più frequente in età pediatrica, e il Linfoma diffuso a grandi cellule B. Inoltre, sono allo studio la Leucemia Linfatica Cronica, il Linfoma Mantellare e il Mieloma Multiplo. Si sta lavorando per anticipare la somministrazione delle T cell, che potrebbero diventare la base del trattamento per molte tipologie di tumore.
«Speriamo che l'autorizzazione dell'Aifa arrivi quanto prima per poter iniziare a trattare dei pazienti entro la fine dell'anno - spiega Corradini-. Abbiamo a che fare con una complessa procedura di terapia cellulare che, in caso di fallimento di precedenti terapie, può costituire l'unica opzione salvavita»