Il Nobel della medicina ai due pionieri dei farmaci intelligenti

da Roma

Hanno individuato i «registi» dell’informazione genetica, le molecole di Rna che, agendo come un interruttore, sono in grado di spegnere i geni e di regolare così la produzione delle proteine. Ora, a nemmeno otto anni dalla scoperta, gli americani Andrew Fire, 47 anni, dell’università di Stanford, e Craig Mello, 46 anni, della University of Massachusetts Medical School, sono stati premiati con il Nobel per la Medicina. I loro studi, compiuti nel 1998, hanno già rivoluzionato la biologia e aperto la strada a nuovi possibili sviluppi in campo medico, legati al ruolo di queste molecole nella messa a punto di nuove cure contro malattie virali, come l’epatite C o l’Aids, e alcune forme di tumore.
Fire e Mello hanno scoperto che le molecole di Rna non hanno soltanto il semplice compito di trascrivere l’informazione genetica codificata dal Dna per produrre proteine, ma che alcune sono dei veri e propri interruttori capaci di disattivare un gene. Il meccanismo, definito «interferenza dell’Rna», si basa sull’esistenza di piccole molecole di Rna a doppio filamento capaci di degradare molecole di Rna messaggero portatrici di un codice genetico identico. Quando l’Rna messaggero viene degradato, il gene corrispondente viene silenziato e, di conseguenza, non viene prodotta nessuna proteina. Dopo una serie di esperimenti condotti sul verme Caenorhabditis elegans, Fire e Mello hanno pubblicato la loro scoperta il 19 febbraio 1998 su Nature. Ma soltanto i numerosi esperimenti compiuti negli anni successivi hanno permesso di identificare tutte le fasi e i componenti coinvolti nel meccanismo. La scoperta ha fatto anche luce sul cosiddetto «Dna spazzatura», la porzione che non codifica nulla e che è apparentemente inutile, ma che costituisce il 97% dell’informazione genetica. Inoltre, secondo gli studiosi, è proprio grazie all’esistenza dell’«interferenza» che l’organismo umano (così come quello degli altri viventi) è riuscito a sviluppare strategie di difesa contro i virus.

Al momento sono in corso soltanto test su animali, ma sono numerosi i laboratori che, nel mondo, stanno sperimentando la possibilità di trasformare le piccole sequenze «registe», chiamate micro-Rna, in cosiddetti farmaci «intelligenti».