Con il reclutamento dei primi pazienti entro giugno, la Fondazione Irccs Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano avvierà un progetto di ricerca a livello nazionale sulla Sclerosi laterale amiotrofica (Sla), finanziato interamente con le donazioni ricevute dal 5 per mille. Scopo: capire se leritropoietina (o Epo), nei pazienti con Sla (malattia neurodegenerativa gravissima e rara, in Italia riguarda oltre 4mila persone) è in grado di modificare il decorso della malattia e ridurre i deficit funzionali. Più di 25 i centri e gli ospedali, distribuiti sullintero territorio nazionale (6 nella sola Lombardia), già coinvolti nel progetto. «In questo modo si permetterà ai pazienti in molte regioni italiane, di poter accedere allo studio senza dover fare centinaia di chilometri», afferma Giuseppe Lauria dellUnità operativa malattie neuromuscolari e neuroimmunologia dellIstituto Besta e coordinatore del progetto di ricerca. Sono 160 i malati che partecipano allo studio, entro un anno. Fra 18 mesi i risultati.
«Si tratta di una sperimentazione, dunque non cura i pazienti, ma cerca di capire se un farmaco ha efficacia o meno», precisa Lauria. «Oggi non esistono trattamenti validi in grado di bloccare o addirittura far regredire la malattia, ma solo per rallentarla. Lunico farmaco al quale i pazienti possono far riferimento e che ha dimostrato capacità nel frenarla è il riluzolo, prescrivibile e fornito dallospedale». La molecola verrà assunta per un anno e mezzo anche dalle persone che parteciperanno alla ricerca e sarà associata allepo in un primo gruppo di pazienti, e al placebo in un secondo.
Punto di partenza della sperimentazione del Besta è uno studio pilota, svolto sempre in Istituto, pubblicato la scorsa estate e condotto su un numero ristretto di persone. Ha fornito positive indicazioni sulla tollerabilità e su una possibile efficacia neuroprotettiva delleritropoietina, nei pazienti con Sla. «Informazioni preliminari che dovranno però essere verificate dallo studio clinico più ampio che sta per partire», sottolinea Giuseppe Lauria.
Per la Sclerosi laterale amiotrofica oggi numerosi gruppi di ricerca, allestero e in Italia, sono impegnati con sperimentazioni su vari fronti, clinico e pre-clinico.
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