Padova Nuove efficaci terapie per i bambini colpiti da Caps

Presentati a Padova, nel corso del Congresso nazionale della Società italiana di pediatria, i risultati preliminari di uno studio di fase III sull’efficacia e sicurezza della terapia biologica canakinumab (Ilaris) nella popolazione pediatrica.
Questo farmaco, che ha appena ottenuto l'approvazione dagli enti regolatori europei, ha dimostrato di produrre una rapida e sostenuta remissione dei sintomi nella maggior parte dei bambini colpiti da un gruppo di malattie autoinfiammatorie rare e potenzialmente letali, denominate sindromi periodiche associate alla criopirina (Caps).
Più dell’80% dei bambini affetti da Caps trattati con canakinumab ogni 8 settimane ha fatto registrare una risposta completa alla terapia già all’ottavo giorno di trattamento. «E’ un grande passo avanti nella terapia di patologie rare e invalidanti come le Caps, che oggi dispongono di cure molto limitate e invasive», dichiara il dottor Marco Gattorno, pediatra reumatologo al Gaslini di Genova e primo autore dello studio. Queste ricerche indicano l’impatto sulla qualità di vita dei pazienti. Le Caps comprendono tre malattie rare di crescente gravità che durano tutta la vita: sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo (Fcas), sindrome di Muckle-Wells (Mws) e malattia infiammatoria multisistemica.

Queste sindromi sono associate ad una mutazione genetica dovuta alla sovrapproduzione di interleuchina. L’infiammazione può colpire la cute, gli occhi, le ossa, causando congiuntivite, artrite distruttiva, perdita dell’udito, compromissione della funzione visiva.