Regioni e farmaci orfani: nuove tutele per i malati

Le Regioni avranno l’obbligo di garantire l’accesso dei farmaci orfani nei loro prontuari entro due mesi. Una buona notizia per le persone affette da malattie rare che arriva dopo l’approvazione di un emendamento alla legge di conversione del decreto-legge sul Pnrr presentato da Fabiola Bologna, neurologa e deputato di Coraggio Italia. La novità spronerà le amministrazioni regionali ad accelerare le pratiche conseguenti all’immissione in commercio o al rimborso di una nuova terapia farmacologica.

Oggi, a causa dell’autonomia e della competenza delle Regioni sulla materia sanitaria, le procedure per definire e garantire l’accesso di una molecola impiegata nelle terapia di una patologia rara sono spesso molto diverse tra i vari territori. Non tutte le Regioni hanno dei prontuari regionali e non tutte le amministrazioni hanno delle procedure definite per stabilire quali sono i centri ospedalieri che potranno utilizzare un determinato farmaco. Una varianza che discrimina i malati in ragione della loro residenza o del centro presso il quale sono seguiti. Se la disponibilità di una nuova terapia è quasi immediata in Lombardia, Sardegna e Calabria impiegano sino a nove mesi per aggiornare l’elenco dei farmaci utilizzabili.

La nuova norma garantirà un ritorno immediato anche per la comunità clinica. I medici che seguono persone affette da patologie rare sono spesso costretti ad avviare e seguire in prima persona lunghi iter burocratici per arrivare all’acquisto di un farmaco rimborsato dal Servizio sanitario nazionale ma non ancora disponibile nella Regione o nell’Azienda sanitaria dove operano. Attività che finiscono per sottrarre ore al lavoro quotidiano rivolto ai pazienti e alla gestione dei servizi di un reparto ospedaliero. L’emendamento licenziato dalla Camere prevede anche che con l’inserimento nei prontuari sia contestuale la definizione dei centri prescrittori: una novità che dovrebbe contribuire ad azzerare le differenze tra le varie realtà.

La parlamentare del movimento di centrodestra è felice del risultato raggiunto durante l’iter di conversione del decreto: «Sono molto soddisfatta dell’approvazione di questo emendamento. Per il futuro bisognerà monitorarne la concreta attuazione, ma ritengo possa essere il primo passo per ridurre le estenuanti attese dei pazienti e per uniformare i tempi di effettiva erogazione delle terapie su tutto il territorio nazionale».

La specialista, responsabile sanità di Coraggio Italia, solo poche settimane fa aveva garantito un importante contributo per l’approvazione del nuovo Testo unico sulle malattie rare. Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttrice della testata specializzata Osservatorio malattie rare, sottolinea l’importanza del risultato raggiunto: «Le tempistiche per l’accesso ai prontuari regionali passano dagli attuali sei mesi a due. Questo significa che i malati rari potranno avere più velocemente le nuove terapie a disposizione per loro, che spesso sono anche l'unica opzione disponibile.