Mavacamtem, i risultati del farmaco contro la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva

Al 70° congresso annuale dell’American College of Cardiology’s, Bristol Myers Squibb ha presentato i dati dello studio di Fase 3 su mavacamtem utilizzato sui pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, malattia che colpisce una persona su 500.

Potenziale primo inibitore first-in-class della miosina cardiaca per i pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica, mavacamtem si è reso capace di migliorare le condizioni degli affetti dalla patologia nello studio EXPLORER-HCM a 30 settimane rispetto all’uso del place. I risultati delle nuove analisi sono stati pubblicati contemporaneamente su The Lancet.

I benefici del mavacamtem

Dopo 30 settimane dall’inizio dello studio, la variazione del Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary Score (KCCQ OSS) è risultata maggiore nei pazienti trattati con il farmaco rispetto a quelli con placebo, riportando benefici analoghi in tutte le sottoscale KCCQ. Sempre rispetto all’uso del placebo, una percentuale più ampia di pazienti in trattamento con mavacamten ha raggiunto un considerevole miglioramento (superiore o uguale a 20 punti), laddove 5 rendono clinicamente significativa la variazione.

L’investigatore principale dello studio, John A. Spertus, M.D., M.P.H., Clinical Director of Outcomes Research al Saint Luke’s Mid America Heart Institute e Lauer Missouri Endowed Chair e Professor of Medicine alla University of Missouri–Kansas City, si è mostrato ottimista sui risultati ottenuti: “Il Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire è un questionario a 23 punti malattia-specifico che quantifica i sintomi, la condizione fisica, la funzione sociale e la qualità di vita. Utilizzando questo strumento possiamo dimostrare i significativi benefici clinici per i pazienti trattati con mavacamten nello studio, che sono diminuiti al termine del trattamento. Questa nuova analisi dei dati dello studio EXPLORER-HCM fornisce informazioni importanti sui benefici che l’inibizione di miosina può portare nel miglioramento dello stato di salute dei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva grave, una malattia cronica spesso debilitante”.

Cardiomiopatia ipertrofica, cos’è

Si tratta di una malattia cronica progressiva che, a causa dell’eccessiva contrazione del muscolo cardiaco e la ridotta capacità di riempimento del ventricolo sinistro, può causare l’insorgenza di sintomi debilitanti e disfunzione cardiaca.

Nei pazienti affetti, si riscontrano sintomi come affaticamento o mancanza di respiro, tanto da rendere complessa la capacità del paziente di partecipare alle attività della vita quotidiana. La patologia è inoltre associata ad un maggior rischio di fibrillazione atriale, infarto, insufficienza cardiaca e morte cardiaca improvvisa. A causarla, è la mutazione delle proteine del muscolo cardiaco del sarcomero.

Lo studio con mavacamtem

Lo studio di Fase 3 EXPLORER-HCM ha arruolato, in doppio cieco controllato con placebo, 251 pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica che hanno ricevuto la somministrazione di mavacamten o placebo (rapporto 1:1) per 30 settimane, seguite da un washout lungo 8 settimane. Il questionario di controllo, compilato da 92 pazienti trattati con il farmaco e 88 con placebo, è stato compilato al basale e alle settimane 6, 12, 18, 30 e 38.

A 30 settimane, la percentuale di pazienti che hanno mostrato un cambiamento notevole secondo quanto riportato nel questionario è stata del 36% nel braccio mavacamten contro il 15% in placebo, con una differenza assoluta stimata del 21%. Una percentuale maggiore di pazienti nel braccio con placebo ha mostrato assenza di cambiamenti o peggioramenti dello stato di salute alla settimana 30.

Secondo Jay Edelberg, M.D., Ph.D., head, Heart Failure and Cardiomyopathy Development Bristol Myers Squibb, il medicinale che agisce sulla contrattilità del muscolo cardiaco è un chiaro esempio dell’impegno dell’azienda nei confronti di coloro che soffrono di patologie a lungo termine: “Mavacamten conferma la dedizione continua di Bristol Myers Squibb al miglioramento della vita dei pazienti, in modo particolare di quelli affetti da malattie cardiovascolari croniche come la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, attraverso le scoperte scientifiche. Questa nuova analisi dei dati dello studio di Fase 3 EXPLORER-HCM supporta ulteriormente le evidenze scientifiche che indicano il beneficio di mavacamten nel migliorare le condizioni di salute, i sintomi e la qualità di vita dei pazienti affetti da cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica.

Siamo impazienti di offrire questa nuova terapia il prossimo anno ai pazienti”.