Mieloma multiplo, al via la terapia sottocutanea

Tipico dell'età avanzata, colpisce prevalentemente il sesso maschile. Ogni anno in Italia vengono diagnosticati 9,8 nuovi casi ogni 100mila uomini e 7,6 nuovi casi ogni 100mila donne. La sua diffusione si è mantenuta alquanto stabile nel tempo, la mortalità invece è in lieve calo. Il mieloma multiplo è un tumore che colpisce alcune cellule del sistema immunitario, causando così danni a organi e tessuti. La neoplasia è caratterizzata dalla proliferazione e dall'accumulo di un clone plasmacellulare anomalo nel midollo osseo. Le plasmacellule, appartenenti al sistema immunitario, sono l'esito della maturazione dei lifociti B che, a loro volta, producono le immunoglobuline ovvero gli anticorpi che difendono l'organismo dalle infezioni. Nel mieloma multiplo si assiste ad una iperproduzione da parte della plasmacellula mielomatosa di una immunoglobulina nota come 'componente monoclonale'. L'eccesso della stessa, non solo provoca danni a organi e tessuti, ma genera anche alterazioni degli altri componenti ematici.

Le cause del mieloma multiplo sono in parte sconosciute, tuttavia recenti studi hanno dimostrato la presenza di anomalie nella struttura dei cromosomi e in alcuni specifici geni nei soggetti affetti dalla malattia. Il principale fattore di rischio è l'età. Come già accennato, la maggior parte delle diagnosi riguardano pazienti con un'età superiore ai 65 anni, solo l'1% ha meno di 40 anni. Occhi puntati anche sull'esposizione a sostanze radioattive e sulla familiarità. Da non sottovalutare, poi, la cosiddetta gammopatia monoclonale. Si tratta di una patologia che provoca una produzione massiva di immunoglobuline da parte delle plasmacellule del midollo osseo. Colpisce le persone con più di 50 anni. Non si conosce la sua patogenesi, si ritiene che sia una conseguenza dell'invecchiamento del sistema immunitario.

I sintomi del mieloma multiplo variano da persona a persona. La manifestazione più comune è il dolore osseo che interessa il 70% dei malati e si localizza soprattutto a livello di colonna vertebrale, bacino, costole, ossa lunghe e cranio. Il danno osseo è secondario alla comparsa di lesioni di tipo litico e all'osteopenia correlata alla proliferazione delle plasmacellule mielomatose nella cavità midollare. L'aumento delle lesioni alle ossa provoca a sua volta ipercalcemia, ovvero un eccesso di calcio nel sangue che genera sete intensa, costipazione, nausea, perdita di appetito e confusione mentale. Altri segni clinici includono: insufficienza renale, anemia, infezioni ricorrenti, alterazioni dell'emostasi, sindrome da iperviscosità e disturbi neurologici.

L'emergenza coronavirus ha indotto molti malati a non recarsi in ospedale per le cure necessarie per paura di contrarre l'infezione. Fino ad oggi uno dei farmaci efficaci contro il mieloma multiplo, daratumumab, era disponibile solo per via endovenosa.

Ora l'Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ha espresso parere favorevole all'infusione sottocutanea del medicinale per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo di nuova diagnosi o recidivato/refrattario. La nuova formulazione non solo riduce i tempi di somministrazione da diverse ore a 3-5 minuti, ma dimezza altresì l'incidenza delle reazioni negative correlate alla modalità endovenosa.