Sclerodermia, ecco la nuova frontiera terapeutica

In futuro i nuovi farmaci epigenetici potranno dare sollievo ai pazienti affetti da questa malattia autoimmune

Sclerodermia, ecco la nuova frontiera terapeutica

Gli scienziati della Michigan Medicine hanno scoperto che i farmaci epigenetici che hanno mostrato risultati promettenti negli studi sul cancro riducono significativamente le cicatrici nelle cellule dei pazienti affetti da sclerodermia. La ricerca è stata pubblicata su "JCI Insight". La sclerodermia è una patologia cronica che colpisce il sistema immunitario causando un accumulo di tessuti simili a cicatrici (fibrosi) nella pelle e negli organi interni. Questo processo si verifica quando le cellule che compongono il tessuto connettivo, chiamate fibroblasti, producono troppo collagene. Esso, a sua volta, provoca l'indurimento della cute e degli organi dei malati, con conseguente danno tissutale e insufficienza d'organo.

Gli studiosi hanno concentrato l'attenzione sulle BET, ovvero proteine che regolano l'espressione genica legandosi a modifiche sulle proteine attorno alle quali si avvolge il Dna. Tale processo viene chiamato regolazione epigenetica. I farmaci mirati alle BET, in particolare un'isoforma definita BRD4, sono stati sviluppati da varie aziende farmaceutiche per il trattamento del cancro. Il team è giunto alla conclusione che i medicinali inibenti BRD4 influenzano la fibrosi nella sclerodermia. Gli scienziati hanno testato gli inibitori BRD4 sui fibroblasti cutanei dei pazienti e in modelli murini di fibrosi cutanea. Il trattamento ha bloccato l'evoluzione delle cicatrici sia nelle cellule di derivazione umana che negli animali.

"Attraverso questa analisi - affermano i ricercatori - abbiamo individuato una nuova classe di farmaci epigenetici che possono essere utilizzati nella fibrosi sclerodermica. Se saremo in grado di riutilizzare questi medicinali, potremo fornire un sollievo più rapido ai pazienti che lottano con i sintomi di questo disturbo autoimmune".

Quali sono le manifestazioni principali della sclerodermia?

  • Sclerodattilia: ispessimento della pelle delle dita e ingrossamento delle stesse;
  • Telengectasie: dilatazione dei piccoli vasi sanguigni localizzati sulla pelle delle mani, del viso e delle labbra;
  • Fenomeno di Raynaud;
  • Calcificazioni sottocutanee;
  • Esofagite.

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