Farmaci e terapie

Sclerosi multipla, la frontiera del trapianto di cellule staminali

Il trattamento potrebbe rappresentare una speranza per molti pazienti, tuttavia per la sua approvazione fuori dalla Svizzera servono studi di fase III molto costosi

Sclerosi multipla, la frontiera del trapianto di cellule staminali
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Si stima che colpisca 2,3 milioni di persone (in particolare donne) e la quasi totalità delle diagnosi si concentra nella fascia di età compresa fra i 20 e i 50 anni. La sclerosi multipla è una patologia neurodegenerativa cronica di natura autoimmune che interessa il sistema nervoso. Per la precisione aggredisce innanzitutto la mielina, ovvero la sostanza grassa le cui funzioni sono molteplici: circonda e protegge le fibre del sistema nervoso ed è altresì implicata nella corretta trasmissione dei segnali nervosi. La patologia si chiama così perché, nelle diverse aree in cui la mielina subisce un danno, viene a formarsi un tessuto cicatriziale (sclerosi) al posto della normale componente tissutale. Esistono diverse forme cliniche che si differenziano per il decorso e per le conseguenze a livello neurologico: sindrome clinicamente isolata (CIS), recidivante con remissione (SMRR), progressiva secondaria (SMPS), primaria progressiva (SMPP), progressiva con ricadute (SMPR) e sindrome radiologicamente isolata (RIS).

Le cause della sclerosi multipla

Attualmente le cause della sclerosi multipla non sono note. Si ritiene, tuttavia, che essa possa essere la conseguenza di una combinazione di fattori immunologici, ambientali ed infettivi. Per quanto riguarda gli aspetti immunologici non si conosce il preciso antigene che induce le cellule immunitarie ad attaccare la mielina. Di recente gli scienziati della Weill Cornell Medicine hanno scoperto che un gruppo di cellule immunitarie che in condizioni normali offrono una protezione dall'infiammazione nel tratto gastrointestinale, possono innescare la malattia. Lo studio apre le porte a futuri nuovi approcci terapeutici.

Da alcune indagini è altresì emerso che la patologia è condizionata da alcuni fattori ambientali, in primis l'esposizione al sole. Poiché le diagnosi diminuiscono nelle popolazioni più vicine all'equatore, si è ipotizzato che la vitamina D sia in grado di limitare la sua insorgenza e di fornire, quindi, una specie di protezione. Attenzione, infine, al contatto durante l'adolescenza con agenti infettivi quali virus, batteri ed altri microbi.

La sclerosi multipla e il trapianto delle cellule staminali

Non esiste ancora una terapia definitiva per questa malattia. Gli unici trattamenti che si sono rivelati in grado di rallentarne il decorso sono i cosiddetti farmaci modificanti la sclerosi multipla. Gli attacchi sono tenuti sotto controllo con la somministrazione di cortisonici e mediante la plasmaferesi. La scienza, tuttavia, prosegue il suo cammino. I ricercatori dell'Università di Zurigo, infatti, hanno esaminato dettagliatamente il modo in cui il trapianto di cellule staminali frena la patologia e come il sistema immunitario si rigenera in seguito. Lo studio è stato pubblicato su Science Translational Medicine. Secondo il professor Roland Martin, l'80% dei pazienti resta libero dalla patologia per molto tempo o addirittura per sempre dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe.

Il trattamento è particolarmente adatto per i giovani con forme aggressive del disturbo. Per via della sua elevata efficacia la cura da quattro anni è praticata presso il Dipartimento di oncologia medica ed ematologia dell'Ospedale universitario di Zurigo. Durante la stessa diversi cicli di chemioterapia distruggono il sistema immunitario dei pazienti, incluso il sottogruppo di cellule T che attacca erroneamente il sistema nervoso. I pazienti ricevono quindi un trapianto autologo di cellule staminali raccolte prima della chemioterapia. Il corpo le utilizza per dar vita a un sistema immunitario nuovo privo di cellule autoreattive.

Sclerosi multipla e analisi sistematica delle cellule immunitarie

Ma cosa succede con precisione in seguito all'eliminazione delle cellule immunitarie? Nell'ultimo studio il team del professor Martin ha analizzato per la prima volta le cellule immunitarie di 27 pazienti affetti da sclerosi multipla che hanno ricevuto la terapia con cellule staminali. L'indagine è stata effettuata prima, durante e fino a due anni dopo il trattamento. Sorprendentemente le cellule T di memoria, quelle che consentono all'organismo di ricordare gli agenti patogeni con i quali è entrato in contatto, sono riapparse immediatamente in seguito al trapianto. Ulteriori analisi hanno dimostrato che queste cellule non si erano riformate, ma erano sopravvissute alla chemioterapia. Tali resti, tuttavia, non rappresentavano alcun rischio per la ricomparsa della sclerosi multipla.

Nei mesi successivi al trapianto il corpo crea in maniera graduale i diversi tipi di cellule immunitarie. In questo processo svolge un ruolo decisivo il timo. Proprio in questa ghiandola le cellule imparano a distinguere i veri aggressori dell'organismo, come virus e batteri. Seppure le prospettive sono rosee, è doveroso sottolineare che il trattamento non è approvato in molti Paesi poiché mancano studi di fase III i quali, secondo Martin sono molto costosi e pertanto non appetibili per la maggior parte delle aziende farmaceutiche. La lotta alla sclerosi multipla non finisce qui. Recentemente un team di scienziati guidati da Seema Tiwari-Woodruff ha scoperto che l'indazolo cloruro è in grado di migliorare la vista nelle persone affette dalla malattia che, oltre alle problematiche di visione, comporta anche:

  • Stanchezza;
  • Intorpidimento del volto e delle estremità;
  • Difficoltà deambulatorie;
  • Disturbi vescicali;
  • Disturbi intestinali;
  • Disturbi cognitivi;
  • Disturbi sessuali;
  • Cambiamenti dell'umore;
  • Depressione.
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